Un vaccino per la sclerosi multipla efficace nei topi

Una metodica che stimola nei roditori una tolleranza alle proteine che scatenano la risposta autoimmunitaria all’origine della malattia ha dato risultati incoraggianti: i sintomi regrediscono e il sistema immunitario è in grado di far fronte alle infezioni. L’obiettivo è stato raggiunto con un vaccino a mRNA, dello stesso tipo di quelli appena approvati per COVID-19.

I vaccini appena approvati per COVID-19 sono basati su un meccanismo di azione che sfrutta la molecola di RNA messaggero (mRNA). Ora questa innovativa metodica, sviluppata dall’azienda biotecnologica BionTech in collaborazione con Pfizer, ha dimostrato di poter alleviare anche una forma di sclerosi multipla che colpisce i topi. Lo annunciano sulle pagine della rivista “Science” Ugur Sahin, amministratore delegato di BionTech, e colleghi della casa farmaceutica Boehringer Ingelheim, della Johannes Gutenberg Universitaet a Mainz e della clinica Universitaria di Colonia.

La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa che insorge quando il sistema immunitario aggredisce la guaina mielinica che riveste le fibre nervose, compromettendone l’isolamento che permette il corretto trasferimento dell’impulso nervoso. Molte delle terapie per la sclerosi multipla sono perciò basate su farmaci che agiscono sopprimendo o modulando il sistema immunitario.

Questo tipo di trattamento, a fronte di un controllo delle manifestazioni della malattie e della disabilità che ne deriva, lascia però la persona esposta a un maggior rischio di infezioni. Negli ultimi anni quindi molti studiosi hanno cercato strade terapeutiche differenti.

Gli autori hanno sviluppato un approccio mirato a far sì che il sistema immunitario diventi tollerante agli autoantigeni, le specifiche proteine che provocano la risposta autoimmunitaria nella sclerosi multipla. A questo scopo, nell’organismo vengono infuse nanoparticelle lipidiche contenenti molecole di mRNA che codificano l’informazione genetica per la sintesi di queste proteine, sintesi che avviene una volta che l’mRNA viene integrato all’interno delle cellule.

Nello studio, Sahin e colleghi hanno sperimentato la metodica su alcuni topi di laboratorio affetti da encefalomielite autoimmune, un modello animale della sclerosi multipla, riscontrando un miglioramento di molti segni clinici della malattia: per esempio, i roditori avevano livelli più bassi di infiltrazione di linfociti T CD4+ nel cervello e nel midollo spinale, mentre i linfociti T della milza mostravano una bassa espressione di alcuni marcatori critici per l’accesso delle cellule immunitarie nel sistema nervoso centrale. Inoltre, nei topi in cui il vaccino a mRNA è stato inoculato quando sono stati osservati i primi segni di malattia, come la paralisi della coda, il trattamento ha impedito l’ulteriore progressione della malattia e ha favorito il ripristino delle funzioni motorie.

Ma il dato forse più rilevante è che questo miglioramento avveniva senza innescare una risposta immunitaria infiammatoria sistemica anche se il vaccino era somministrato a concentrazioni molto elevate, e senza compromettere la risposta immunitaria protettiva nei confronti delle infezioni.

Fonte: Le Scienze