Colesterolo. Da Commissione UE via libera a Inclisiran.

Via libera dalla Commissione europea a inclisiran nel trattamento dei pazienti adulti con ipercolesterolemia o dislipidemia mista. Il farmaco di Novartis è il primo e unico siRNA,(small-interfering RNA) approvato in Europa. Alberico Catapano: “Poter disporre di questo farmaco altamente innovativo nella terapia delle ipercolesterolemie segna un importante progresso nel trattamento e la cura dei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica ad alto ed altissimo rischio”.

La Commissione europea ha approvato inclisiran di Novartis per il trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia o dislipidemia mista. Questa approvazione si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico ORION, nel quale inclisiran ha dimostrato una riduzione efficace (fino al 52%) del colesterolo a bassa densità (LDL-C) in pazienti con livelli elevati di LDL-C, nonostante la terapia con statine alla dose massima tollerata. Con due somministrazioni all’anno, si prevede che inclisiran migliori l’aderenza a lungo termine.

Inclisiran è un siRNA,(small-interfering RNA) first-in-class che riduce in modo efficace e sostenuto il colesterolo a bassa densità (LDL-C) nei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD, Atherosclerotic Cardiovascular Disease), con equivalenti di rischio ASCVD e con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH, heterozygous familial hypercholesterolemia).

“Poter disporre di questo farmaco altamente innovativo nella terapia delle ipercolesterolemie segna un importante progresso nel trattamento e la cura dei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica ad alto ed altissimo rischio – dice Alberico Catapano, professore di Farmacologia e direttore del centro studi aterosclerosi –. Questo piccolo RNA interferente (siRNA) a doppio filamento, è stato disegnato per avere una alta affinità per il fegato, dove inibisce, riducendo marcatamente i livelli di RNA messaggero, la produzione della proteina PCSK9 e quindi i livelli plasmatici. Come conseguenza i livelli di colesterolo LDL sono ridotti sino al 60% con esiti duraturi nel tempo. Si tratta di un’innovazione terapeutica che, riteniamo, garantirà anche un’aderenza e persistenza alla terapia ottimale in quanto il nuovo farmaco, che comporta un vantaggio di dosaggio rispetto agli altri farmaci disponibili, sarà somministrato sottocute su base semestrale”.